Yeni yöntem

Kök hücre tedavisi

Kordon kanı, kordon dokusu MSC'leri, kemik iliği mononükleer hücreleri

Bu ad altında birbirinden farklı birkaç ürün toplanıyor. Bazıları kan hastalıkları için ruhsatlı ilaçlardır; hiçbiri dünyanın hiçbir yerinde serebral palsi ya da otizm için ruhsatlı bir tedavi değildir.

Hastalık hastalık nerede duruyor

Aynı tedavi bir sorun için iyi desteklenmişken bir başkası için tamamen denenmemiş olabilir. Ailelerin yanıltıldığı tek en sık yer burasıdır.

Nedir

“Kök hücre tedavisi” tek bir tedavi değildir. Ailelere teklif edilen ürünler hücrenin ne olduğu, nereden geldiği ve ne yapabildiği bakımından birbirinden ayrılır — ve bu farklar, ortak etiketten çok daha önemlidir.

Karşınıza en sık çıkacak tipler: kordon kanı (çocuğun doğumda saklanmış kendi kanı ya da bir vericininki), kordon dokusu, plasenta, yağ ya da kemik iliğinden elde edilen mezenkimal stromal hücreler, ve işlem günü alınan kemik iliği mononükleer hücreleri.

Hücreler damardan, lomber ponksiyonla beyin omurilik sıvısına ya da bazen doğrudan kasa verilebilir. Yol, doz, seans sayısı ve hücrelerin laboratuvarda çoğaltılıp çoğaltılmadığı merkezden merkeze değişir; üzerinde uzlaşılmış bir standart yoktur.

Nasıl işlemesi bekleniyor

Bu hücrelerin çoğunun, anlamlı sayıda yeni beyin hücresine dönüştüğü düşünülmüyor. Bu yaygın bir yanlış anlama ve klinikler bunu nadiren düzeltiyor.

Öne çıkan açıklama parakrin sinyalleşme: hücreler büyüme faktörleri ve veziküller salgılayarak iltihabı kısa süreliğine yatıştırıyor, hayatta kalan nöronları destekliyor ve damar oluşumunu teşvik ediyor.

Mekanizma buysa, etki kalıcı yerleşmeye değil kısa bir biyolojik pencereye bağlı demektir — tekrarlayan kürlerin sık satılmasının ve tek seferde dramatik bir değişimin biyolojik olarak beklenmemesinin sebebi de budur.

Gerçekte ne test edildi

• Buradaki başlıklar içinde çocuklara ait en çok veri serebral palside. Kordon kanı ya da kordon kaynaklı hücrelerle yapılmış rastgele kontrollü çalışmalar yayımlandı ve birleştirilmiş analizler genellikle kaba motor ölçeklerde küçük ortalama kazançlar bildiriyor; daha çok küçük yaştaki çocuklarda ve yüksek hücre dozlarında.
• “Küçük ortalama kazanç” dürüst bir tariftir. Bağımsız yürümekle aynı şey değildir ve aynı sürede yoğun rehabilitasyonun tek başına sağlayabildiğiyle örtüşür.
• Otizmde, kordon kanıyla yapılmış en büyük rastgele çalışma ana hedefine ulaşamadı. Yazarlar zihinsel yetersizliği olmayan çocuklarda olası bir sinyal tarif etti; bu bulgunun tedaviyi gerekçelendirmek için önce kendi çalışmasıyla sınanması gerekiyor.
• Yenidoğanın hipoksik-iskemik ensefalopatisinde yayımlananlar çoğunlukla erken faz: küçük sayılar, terapötik soğutmanın üzerine eklenmiş, sonucu değiştirdiğini değil işlemin uygulanabilir ve tolere edilebilir olduğunu bildiren çalışmalar.

Hâlâ ne bilmiyoruz

• Hangi hücre tipinin, dozun ve yolun en iyi sonucu verdiği — bunu karara bağlayan karşılaştırmalı bir çalışma yok.
• Altıncı ayda görülen kazançların yıllar boyunca kalıcı olup olmadığı.
• Ağır yapısal beyin hasarı olan çocukların yarar görüp görmediği; çünkü çalışmaların çoğu daha hafif olguları alıyor.
• Tekrarlanan kürlerin tek küre bir şey ekleyip eklemediği.

Riskler ve maliyet

• İşlemin kendisi: sedasyon ya da anestezi, lomber ponksiyon baş ağrısı, enfeksiyon, kanama.
• İnfüzyon reaksiyonları, ateş ve seyrek olarak alerjik reaksiyonlar — verici hücrelerinde daha olası.
• Yeterince tanımlanmamış ürünler: üretimin denetlenmediği durumlarda ruhsatsız preparatlar ciddi enfeksiyonlara yol açtı.
• Tıbbi olmayan risk de gerçek. Kürler pahalı, genellikle geri ödemesi yok ve aileler bazen bunu karşılayabilmek için rehabilitasyonu aksatıyor ya da bırakıyor.

Kabul etmeden önce sorulacak sorular

1. Bana tam olarak hangi hücreler teklif ediliyor — kaynağı, dozu ve laboratuvarda çoğaltılıp çoğaltılmadığı?
2. Bu kayıtlı bir klinik çalışma mı? Öyleyse kayıt numarası nedir ve ben ödeme yapıyor muyum?
3. Bunu benim çocuğumun hastalığı ve ağırlık derecesi için destekleyen hangi yayımlanmış çalışmalar var — başka bir tanı için değil?
4. Hangi sonuç, hangi ölçekle ve hangi zaman noktasında ölçülecek?
5. Değişiklik olmazsa ne olacak — o zaman ikinci bir kür mü öneriliyor ve hangi gerekçeyle?

Bu bölümde dahası