Yeni yöntem
Muse hücreleri
Çok hatlı farklılaşabilen, strese dayanıklı hücreler
Alışılmadık bir özelliği olan ayrı bir hücre tipi — hasarlı dokuya kendiliğinden yöneliyor görünüyor — ve alışılmadık derecede az klinik kanıt; neredeyse hiçbiri çocuklarda değil.
Evidence is limited to laboratory work, animal studies, small uncontrolled series or single case reports. These can justify further research. They cannot tell you whether your child will benefit.
Hastalık hastalık nerede duruyor
Aynı tedavi bir sorun için iyi desteklenmişken bir başkası için tamamen denenmemiş olabilir. Ailelerin yanıltıldığı tek en sık yer burasıdır.
| Hastalık | Kanıt | Burada ne anlama geliyor |
|---|---|---|
| Yenidoğanın hipoksik-iskemik ensefalopatisi | Early research only | Japonya'da erken faz çalışmalar var. Sayılar küçük ve sorulan soru yarar değil, güvenlik. |
| Serebral palsi, otizm | Not supported by evidence | Çocuklarda kontrollü çalışma verisi yok. Çalışma dışında yapılan teklifler bilimin önünden gidiyor. |
Nedir
Muse hücreleri, mezenkimal stromal hücre preparatlarının içinde bulunan küçük bir alt gruptur; Japonya'da tanımlandı ve normalde pluripotent hücrelerle ilişkilendirilen bir yüzey belirteciyle tarif ediliyor.
İki özelliği dikkat çekiyor. Damardan verildikten sonra hedefe enjekte edilmeye gerek kalmadan hasarlı dokuya göç edebiliyor görünüyorlar ve laboratuvar çalışmalarında sıradan hücreleri öldüren strese dayanıyorlar.
Genel “kök hücre” tekliflerinden farklı olarak, Muse hücresiyle yapılan klinik çalışma büyük ölçüde resmi ürün geliştirme sürecinden geçti; tanımlı bir preparat, kayıtlı erken faz çalışmalarda incelendi.
Nasıl işlemesi bekleniyor
Öne sürülen mekanizma; hasarlı dokuya yönelme, bir miktar yerel hücre tipine farklılaşma ve diğer hücre tedavilerinde görülen aynı iltihap önleyici sinyalleşmenin birleşimi.
Klinik öncesi çalışmalarda tümör yapmadıkları bildirildiği için, verici hücrelerde genellikle gereken bağışıklık baskılaması olmadan verildiler — bu iddianın insanda uzun dönem doğrulanması hâlâ gerekiyor.
Gerçekte ne test edildi
- Yetişkinlerde inme, kalp krizi ve amiyotrofik lateral skleroz gibi durumlarda kayıtlı erken faz çalışmalar yürütüldü.
- Çocuk tarafında en ilgili çalışma, hipoksik-iskemik ensefalopatili yenidoğanlarda standart terapötik soğutmayla birlikte yapılan erken faz araştırma.
- Erken faz, sorunun “ürün güvenle verilebiliyor mu ve hangi dozda?” olduğu anlamına gelir. Bu çalışmalar bir çocuğun daha iyi olacağını göstermek için tasarlanmamıştır ve öyleymiş gibi aktarılmamalıdır.
- Bir klinik bugün serebral palsi ya da otizm için Muse hücresi teklif ediyorsa, o amaç için kontrollü bir çalışmada sınanmamış bir şey teklif ediyor demektir.
Hâlâ ne bilmiyoruz
- Çocuklarda herhangi bir hastalıkta klinik yarar olup olmadığı.
- Japonya dışında “Muse hücresi” diye satılan ürünlerin aynı tanımlı hücre topluluğunu içerip içermediği.
- En uygun zamanlama — erken faz çalışmalar akut hasar penceresini hedefliyor, hasardan yıllar sonraki çocukları değil.
- Çocukluk boyunca uzun dönem güvenlik.
Riskler ve maliyet
- Diğer hücre tedavileriyle aynı işlem ve infüzyon riskleri.
- Özel bir yanlış etiketleme riski: terim bilimsel olarak moda olduğu için, bu hücre topluluğunu içerdiği hiç gösterilmemiş preparatlar için de ticari olarak kullanılıyor.
- Araştırmanın erken aşamasındaki bir tedavi için maliyet ve seyahat.
Kabul etmeden önce sorulacak sorular
İyi iş yapan bir merkez bu soruları hoş karşılar ve yazılı olarak yanıtlar.
- Ürün tanımlanmış bir Muse hücre preparatı mı ve bu nasıl doğrulandı?
- Bu hangi kayıtlı çalışma ve hangi faz?
- Yetişkin inmesi için değil, benim çocuğumun hastalığı için hangi kanıt var?
Bu bölümde dahası
Kök hücre tedavisi
Bu ad altında birbirinden farklı birkaç ürün toplanıyor. Bazıları kan hastalıkları için ruhsatlı ilaçlardır; hiçbiri dünyanın hiçbir yerinde serebral palsi ya da otizm için ruhsatlı bir tedavi değildir.
Early research onlyExosome
Kök hücreden sonraki hücresiz adım; laboratuvar bilimi gerçekten ilgi çekici — ve çocuklarda neredeyse hiç kontrollü klinik kanıtı yok.
Early research onlyFotobiyomodülasyon
Girişimsel değil, ağrısız ve hücre tedavilerine göre ucuz — arkasında küçük ve çoğu kısa süreli çalışmalar var; iddia edilen ile gösterilen arasında geniş bir açık bulunuyor.
In clinical trialsManyetik uyarım
Bu sitedeki klinik olarak en yerleşmiş yöntem — ileri yaş ergenlerde bazı kullanımlar için gerçekten onaylı ve çocuklarda teklif edildiği şeylerin çoğu için hâlâ araştırma aşamasında.
Early research onlyPeptid preparatları
Bu kelimenin altında oldukça farklı iki şey var: bazı ülkelerde rutin kullanılan reçeteli nöropeptid preparatları ve denetimsiz bir wellness ticareti. İkisinin de çocuklarda iyi bir kanıtı yok.
Early research onlyTıbbi mantarlar ve nootropikler
İzlemeye değer bir araştırma bandı ve temkinli yaklaşılması gereken bir takviye rafı. Bu bileşiklerin bazılarının laboratuvarda gerçek bir ilgisi var; nörolojik sorunu olan çocuklarda neredeyse hiçbiri test edilmedi.
Established careKannabidiol ve kenevir kaynaklı ürünler
Bu gruptaki, gerçekten ilaca dönüşen tek ürün — ve yalnız üç adı konmuş epilepsi sendromu için. Dükkânda satılan yağ ile ruhsatlı solüsyon aynı şey değildir.